HLH-2004

HLH-2004

HLH-2004, Treatment Protocol of the Second International HLH Study 2004
Erkrankung

Haemophagozytische Lymphohistiozytose
Art

Internationale, multizentrische, prospektive Therapieoptimierungsstudie
Fragestellung / Ziel

1. Optimierung der Behandlung von Patienten < 18 Jahre mit genetischer HLH, aber auch schwerer erworbener HLH, durch Intensivierung der initialen Therapie im Vergleich zum Vorläuferprotokoll HLH-94.
2. Standardisierung der Therapie, um bei der seltenen Erkrankung Daten zu erhalten über den Erfolg der Stammzelltransplantation abhängig von Spendertyp und Krankheitsaktivität vor Transplantation und über neurologische Langzeitfolgen.
3. Begleitende biologische Untersuchungen insbesondere zur NK-Zell-Aktivität zur weiteren Klärung der pathophysiologischen Zusammenhänge.
Einschluss-Kriterien

Patienten, die die diagnostischen Kriterien für HLH erfüllen
- Patienten < 18 Jahre
- Keine vorhergehende zytotoxische oder CSA-Behandlung
Ältere Patienten, Patienten mit zugrundeliegenden Immundefekten und mit Makrophagenaktivierungssyndromen können registriert werden und werden separat ausgewertet
Patientenanzahl ca. 40 / Jahr im GPOH-Raum
Status Beginn: Januar 2004
Leiter Jan-Inge Henter MD, PhD/ Prof. Dr. Gritta Janka
E-Mail janka@uke.uni-hamburg.de
Kontakt

Jan-Inge Henter MD, PhD
Child Cancer Research unit
Department of Pediatrics
Karolinska Hospital, Q6:05
S-171 76 Stockholm, Sweden
Tel. +46 -8 5177 1098
Fax +46-8 5177 3184

Ansprechpartner

Prof. Dr. med. Gritta Janka Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik und Poliklinik f. Päd. Hämatologie u. Onkologie Martinistraße 52 20246 Hamburg Telefon +49 (40) 42803 4369 Fax +49 (40) 42803 4601 janka@uke.uni-hamburg.de

Klinisch-immunologischer Ansprechpartner
Weitere Informationen Die immunmodulierende Behandlung mit Dexamethason, Etoposid und Cyclosporin A (CSA) dient der Beherrschung des Krankheitsbildes bis zur Durchführung der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSZT). Um die Sterblichkeit vor HSZT zu senken, wird, im Gegensatz zum Vorläuferprotokoll, CSA bereits zu Beginn eingesetzt.
Das Therapieprotokoll ist eigentlich für die Behandlung von genetischen Formen der HLH vorgesehen. Die genaue Einordnung ist aber häufig zu Beginn der Erkrankung nicht möglich. Außerdem können auch erworbene Formen intensiv behandlungsbedürftig sein. Daher wird bei HLH-konformen Symptomen und Befunden für alle Patienten die Initialbehandlung laut Protokoll empfohlen. Bei erworbener HLH kann die Therapie nach Besserung der Symptomatik beendet werden. Bei gesicherter genetischer Erkrankung wird die Fortsetzung mittels Erhaltungstherapie bis zur HSZT empfohlen.
Dokumente
Verweis(e) Studienliteratur Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH)