TMD Prävention 2007

TMD Prävention 2007 Prävention der myeloischen Leukämien bei Kindern mit Down Syndrom und transient-myeloproliferativem Syndrom (TMD)
Erkrankung Transientes myeloproliferatives Syndrom (TMD)
Art Nicht randomisiert; historische Kontrolle
Fragestellung / Ziel

Primäre Ziele: Reduzierung des Auftretens der DS-ML (Myeloische Leukämie bei Down Syndrom) bei Kindern mit Down-Syndrom und TMD (Transientes myeloproliveratives Syndrom) von >20% auf 7%.

Sekundäre Ziele:
- Nachweis, dass ein präleukämischer Klon eliminiert werden kann
- Vergleich der Immunühänotypisierung und Molekulargenetik als Methoden der MRD-Diagnostik
- Erreichen der MRD-Negativität mit einer Sensitivität <10-3/-4 (Molekulargenetik)
- Negativität für GATA1s (Sensitivität <10-3/-4) in der 12. Lebenswoche
Einschluss-Kriterien
  • TMD mit einer GATA1s Mutation und einer Myeloproliferation
  • (> 5%) Blasten im peripheren Blut oder Knochenmark
  • Säuglinge jünger als 3 Monate bei Diagnose
Ausschluss-Kriterien
  • keine Einwilligung
  • keine Trisomie 21
  • Schwere Anämie (Hb<9g/dl), Thrombozytopenie (<100.000/µl) oder Neutropenie (<500/µl), die nicht durch das TMD bedingt sind.
Patientenanzahl Erwartete Patientenzahl: 130
Status geplante Einbringungszeit: 60 Monate; Nachbeobachtung: 3 Jahre, geschlossen seit Frühjahr 2015
E-Mail TMD.Studienzentrale@mh-hannover.de
Kontakt

Heike Beermann
Coordination assistant of

TMD Prevention 2007 Trial Centre
Hannover Medical School
Children's Hospital
Department of Paediatric Haematology and Oncology
Carl-Neuberg-Str. 1
D-30625 Hannover (Germany)
Phone: +49 511 / 532-9020 (8.30-12.30 Uhr)
Fax: +49 511 / 532-9029

Leitung

Prof. Dr. med. Dirk Reinhardt Universitätsklinikum Essen (AöR) Klinik für Kinderheilkunde III Hufelandstraße 55 45147 Essen Telefon +49 (201) 723 3784 Fax +49 (201) 723 5386 dirk.reinhardt@uk-essen.de

Förderung Deutsche Forschungsgemeinschaft e.V.