Studien und Register der Onkologie
Autor: Prof. Dr. med. Ursula Creutzig, Redaktion: Julia Dobke, Zuletzt geändert: 23.10.2024 https://kinderkrebsinfo.de/doi/e1758
Angesichts der Seltenheit von malignen Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter haben sich pädiatrisch-onkologisch arbeitende Ärzte schon in den siebziger Jahren zusammengeschlossen, um ausreichende Erfahrungen im Hinblick auf die Therapie dieser Erkrankungen zu gewinnen. Sechs Jahre nachdem Donald Pinkel 1968 (Memphis/USA) auf einem Vortrag in München seine Heilungsergebnisse bei Kindern mit ALL vorstellte, wurden in Deutschland nahezu gleiche Ergebnisse innerhalb einer ersten gemeinsamen Therapiestudie zur Behandlung der ALL erreicht. Die 1976 von H. Riehm gegründete BFM- (Berlin, Frankfurt, Münster)-Studiengruppe ist durch ihr Behandlungskonzept und die erreichten hohen Heilungsraten bei der ALL international bekannt geworden.
Die Fortschritte in der Krebsbehandlung bei Kindern und Jugendlichen sind ganz wesentlich multizentrischen kooperativen Therapiestudien zu verdanken. Die Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) sieht daher in der Förderung von Therapiestudien eine ihrer wesentlichen Aufgaben. Für die Standardisierung der Erstbehandlung hat sich bei vielen Erkrankungen die Bezeichnung "Therapieoptimierungsstudie" etabliert. Die Behandlung nach Therapieoptimierungsstudien gilt national und international als Standard der Patientenversorgung in der Pädiatrischen Onkologie und Hämatologie.
Heute beteiligen sich pädiatrisch-onkologisch tätige Ärzte an über 70 deutschen, österreichischen und schweizerischen Kliniken an dieser Kooperation, und viele kooperative multizentrische Studien finden in den letzten Jahren zunehmend unter europäischer oder weltweiter Beteiligung statt. Dadurch sind international beispielgebende Behandlungsergebnisse erzielt worden.
Beim überwiegenden Teil dieser sogenannten GPOH-Studien (eine "GPOH-Studie“ ist einer von der GPOH mandatierten Studiengruppe zugeordnet und unterliegt damit den vorliegenden GPOH Studienregeln), handelt es sich um Phase-III- oder Phase- IV-Studien (siehe auch "Klinische Studien"). Es gibt auch einzelne GPOH-Studien, die zwar in den Bereich der frühen klinischen Studien fallen, die jedoch – anders als die Mehrheit der Studien – von einem akademischen Sponsor geleitet werden, das heißt, deren Studienleitung/Sponsorenschaft nicht einem Unternehmen der Pharmaindustrie obliegt. Diese Studien werden auch als IIT (investigator initiated trial) bezeichnet.
Alle anderen frühen klinischen Studien sind im Bereich Phase I/II-Studien zu finden.
Zunehmend gibt es auch GPOH-Register. Die Register werden ebenfalls von einem Studiengruppenleiter betreut und dienen der prospektiven, nationalen oder internationalen, strukturierten Sammlung von Daten basierend auf einem Registerprotokoll inkl. Patienteninformation und Einwilligung. Register dienen zum Beispiel dem Zugang zur Referenzdiagnostik, der Erfassung und Verbesserung der Patientenversorgung, der Teilnahme an Begleitforschungsprojekten oder der Bereitstellung von Daten und Biomaterial für wissenschaftliche Auswertungen.
