Hepatoblastom (Kısa Bilgiler)

yazar:  Maria Yiallouros, editör:  Maria Yiallouros, Yayın İzni:  Prof. Dr. med. Irene Schmid, türk tercüman:  Dr. med. Ebru Saribeyoglu, Last modification: 2024/07/17 https://kinderkrebsinfo.de/doi/e63973

Hastalık tablosu

Hepatoblastomlar, karaciğerin yüksek dereceli kötü huylu (çok kötü habasette) solid‎ tümörleridir. Doğrudan karaciğerden kaynaklandıkları için "birincil" karaciğer tümörleri olarak da adlandırılırlar. Hepatoblastomlar, doğum öncesinde bile karaciğer dokusunun dejenere olmuş öncü hücrelerinden ortaya çıkarlar. Bu öncü hücrelerin dejenerasyonu karaciğer gelişiminin farklı dönemlerinde meydana gelebildiğinden, mikroskopik olarak birbirinden farklı hepatoblastom tipleri vardır (örneğin, fetal veya embriyonal hepatoblastom); bazı hepatoblastomlar başka dokuların farklı olgunlaşmış öncülerini de içerebilirler. Bu çeşitli tümör alt tipleri, büyüme davranışları bakımından da birbirlerinden bir ölçüde farklılık göstermektedirler.

Hepatoblastomlar genellikle karaciğerin sağ lobunda gelişir. Bunlar çoğu zaman tek, büyük, iyi kanlanan ve organın bir bölgesiyle sınırlı tümörlerdir (tek odaklı tümörler). Hastaların sadece yaklaşık %15'inde tümörler aynı anda birden fazla yerde bulunur (multifokal tümörler) – bu da agresif (saldırgan) büyümenin bir işaretidir. Çok nadiren hepatoblastomlar karaciğerin ötesine uzanırlar (ekstrahepatik). Tümör genellikle sadece hastalık ilerlediğinde kan dolaşımı yoluyla metastaz oluşturarak (uzak metastazlar, metastaz oluşturma‎) vücudun uzak bölgelerine yayılır; sıklıkla akciğerler tutulumu gözlenir. Dolayısıyla, hastaların yaklaşık %10 ila 20'sinde tanı anında akciğer metastazı bulunmaktadır. Lenf düğümlerine metastaz çok nadirdir.

Görülme sıklığı

Hepatoblastom çocuklarda ve ergenlerde en sık görülen primer karaciğer tümörüdür ve bu yaş grubunda en sık görülen üçüncü abdominal (karıniçi) tümördür (nöroblastom ve nefroblastomdan sonra). Alman çocukluk çağı kanser kayıt merkezine (Mainz) göre, Almanya'da her yıl 18 yaşın altında yaklaşık 25 çocuk ve ergene (yani milyonda iki) hepatoblastom tanısı konulmaktadır. Bu tümörlerin çocukluk ve ergenlik dönemindeki tüm kötü huylu hastalıklar içindeki payı yaklaşık %1'dir. Dünya çapında hepatoblastom sıklığı, muhtemelen artan prematüre ve düşük doğum ağırlıklı doğum sayısı ile bağlantılı olarak birkaç on yıldır artmaktadır (bkz. bölüm "Sebepleri").

Hepatoblastomlar embriyonal‎ tümörler olduklarından, çoğunlukla yeni doğanlarda, bebeklerde ve küçük çocuklarda, yani erken çocukluk döneminde ortaya çıkarlar: Hastaların çoğunluğu altı ay ile üç yaş arasındadır. Ortalama tanı yaşı 1,5 yıldır. Hepatoblastom 4 yaşın üzerindeki çocuklarda nadiren görülür. Erkek çocukların hastalığa yakalanma oranı, kız çocuklarına oranla biraz daha fazladır (erkek/kız oranı 1,4:1).

Sebepleri

Hepatoblastom gelişiminin nedeni henüz tam olarak belli değildir. Doğum öncesi dönemde bir tetikleyici olduğu varsayılmaktadır. Prematüre bebeklerin ve çok düşük doğum ağırlığına sahip çocukların ileride hepatoblastoma yakalanma riskinin yüksek olduğu bilinmektedir. Her iki faktör de sanayileşmiş ülkelerde artış gösterdiğinden, dünya genelinde hepatoblastom sıklığında da artış kaydedilmektedir.

Nadir durumlarda, hepatoblastom oluşumu ile kansere yatkınlık yaratan sendromlar‎ arasında bir bağlantı vardır. Bunlar, tümörlere kalıtsal yatkınlıkla ilişkilendirilen genetik olarak belirlenmiş klinik tablolardır. Hepatoblastom gelişiminde rol oynayabilecek kansere yatkınlık sendromları Beckwith Wiedemann sendromu‎ (BWS), Edward sendromu (trizomi 18) ve ailesel adenomatöz polipozis‎tir (FAP).

Buna ek olarak, hemen hemen tüm hepatoblastomların hücrelerinde gen‎lerde ve/veya kromozom‎larda değişiklikler bulunur ve bu değişiklikler bir karaciğer hücresinin tümör hücresine dönüşmesine katkıda bulunur. Bu durum, kalıtsal bir kanser sendromu olmasa bile geçerlidir. Bu gibi durumlarda değişiklikler kendiliğinden meydana gelir.

Hastalık belirtileri

Karın boşluğundaki diğer tümörler gibi, hepatoblastomlar da örneğin rutin bir çocuk muayenesi sırasında genellikle ağrısız karın tümörleri olarak görünür ve elle hissedilebilirler. Ayrıca özellikle hastalığın ileri evrelerinde ateş, halsizlik, yeme-içme davranışında bozukluk, iştah ve kilo kaybının yanı sıra karın ağrısı ve bulantı gibi genel belirtiler (semptom‎lar) de ortaya çıkabilir. Tümör ayrıca karın boşluğunda sıvı birikimine (asit veya abdominal sıvı), trombositoz‎a ve/veya anemi‎ye (kansızlığa) neden olabilir.

Çok nadiren, örneğin cilt, mukoza ve gözlerin sararması (ikter-sarılık olarak adlandırılır) veya kanama eğiliminin artması şeklinde kendini gösterebilen karaciğer fonksiyon bozukluğu meydana gelir. Kanamalı tümör rüptürü veya erken ergenlik‎ de (puberte prekoks) da nadir görülen semptomlar arasındadır.

Tanı

Doktor veya çocuk doktoru muayene edilen hastanın öyküsünde (anamnez‎) ve fiziksel muayene‎sinde hepatoblastom veya başka bir karaciğer tümörü olabileceğine dair veriler elde ederse, hastayı kanser hastalıkları uzmanı bir kliniğe (çocuk onkolojisi tedavi merkezine) sevk edecektir. Çünkü karaciğer tümörü şüphesi durumunda tanıyı kesinleştirmek, hastalığın tipini ve yayılım derecesini belirlemek için detaylı muayene ve tetkikler gereklidir. Bu konuların açıklığa kavuşturulması, tanıyı koymak, en uygun tedaviyi seçmek ve buna bağlı olarak hastalık seyrini (prognoz‎unu) saptamak için ön şarttır.

Klinik inceleme ve laboratuvar testleri

Hastanedeki tedavi ekibi öncelikle kapsamlı bir tıbbi öykü (anamnez) alacak ve fizik muayene yapacaktır. Ayrıca kan testleri de yapılacaktır. Özellikle kandaki bazı maddeler (tümör belirteçleri‎ olarak adlandırılır) belirlenir ve bunların yüksek saptanması hepatoblastoma işaret edebilir. Örneğin hepatoblastom hastalarının %80 ila 90'ında alfa-1-fetoprotein‎ (α-fetoprotein, AFP) önemli ölçüde yükselir. Tümör belirteci olan β-HCG, hastaların yaklaşık %20'sinde yüksek seviyelerde bulunur.

Tümör tanısı ve metastaz arama için kullanılan görüntüleme yöntemleri

Karın organlarının ultrason muayenesi (ultrasonografi‎) yardımıyla bir karaciğer tümörünün yeri, boyutu, yapısı ve damar beslenmesi görünür hale getirilebilir. Daha kapsamlı ve kesin bir tanı için manyetik rezonans görüntüleme (manyetik rezonans tomografi‎ (MRT) ve nadir durumlarda bilgisayar tomografi‎ (BT) gibi daha ileri görüntüleme yöntemleri gereklidir. Bu tetkiler kontrast madde‎ verilerek gerçekleştirilir. Bu sayede karaciğerdeki ve komşu yapılardaki tümörün boyutunun yanı sıra tümörün büyük bir damara (vasküler invazyon) veya lenf bezi (lenf düğümleri‎) tutulumuna sahip olup olmadığı da belirlenir. Ayrıca tümör alt tipi hakkında da ipuçları saptanabilir. Hastaların yaşlarının küçük olması nedeniyle bu görüntüleme incelemeleri anestezi altında (narkoz‎) yapılmaktadır. Olası metastazları görüntülemek için akciğerlerin röntgen incelemesi ve bilgisayarlı tomografisi de kontrast madde verilerek ve anestezi altında çekilir.

Doku örneği alınması (biyopsi)

Kesin tanı için tümörün histolojik‎ (mikroskobik doku incelemesi) incelemesi yapılmalıdır. Bunun için gerekli doku örneği, tümörün çıkarılmasını da sağlayan bir karın ameliyatı (laparotomi‎) sırasında alınabilir (açık biyopsi olarak adlandırılır). Alternatif olarak perkütan punch biyopsi‎ (ciltten iğne biyopsisi) de düşünülebilir. Bu durumda, ultrason yardımıyla, anestezi altında, tümörün dışından cilt yoluyla birkaç doku silindiri çıkarılır. Daha nadir olarak laparoskopi‎ yapılır. Seçilecek biyopsi şekli, tümörün boyutu ve ameliyat edilebilirliği de dahil olmak üzere bir çok faktöre bağlıdır.

Bilinmesinde yarar var: Altı ay ile üç yaş arasındaki çocuklarda, görüntüleme yöntemleri ile karaciğer tümörü gösterilebiliyorsa ve aynı zamanda kandaki AFP değeri belirli bir referans değerinin üzerindeyse (1.000 ng/ml'nin üzerinde) ve bu değer o yaş için uygun olan değerden üç kat daha yüksekse, biyopsiden istisnai olarak vazgeçilebilir. Deneyimler gösteriyor ki, bu sayılan şartların sağlandığı durumlarda hepatoblastom her zaman için mevcuttur. Ancak araştırmalar kapsamında bu vakalarda da tümörün daha hassas bir şekilde doku tespiti için (histolojik incelemesi için) ve moleküler genetiksel‎ incelemeler için biyopsi gerekli olabilir.

Tedaviye hazırlık tetkikleri

Henüz tedaviye başlamadan önce belirli organların durum ve fonksiyonlarını kontrol edebilmek için, uygulanması düşünülen tedavi türüne bağlı olarak, bazı ek tetkikler yapılır. Kemoterapiye başlamadan evvel hazırlık tetkiki olarak özellikle kalp incelemesi (elektrokardiyografi‎ [EKG], ekokardiyografi‎), işitme muayenesi (odyometri‎) ve böbrek fonksiyon testleri (nükleer tıp böbrek fonksiyon testleri) yapılır. Bu ön tetkiklerin ışığında tedavi boyunca belirebilecek değişiklikler izlenebilir ve tedavi sürecinde dikkate alınır.

Bilinmesi gereken nokta: Yukarıda sayılan tetkiklerim tümü her hasta için gerekli olmayabilir. Öte yandan muhtemelen yukarıda sayılmayan başka tetkikler de gerekli olabilir. Çocuğunuzla ilgili hangi tetkiklerin planlandığını ve her bir incelemenin neden gerekli olduğunu tedaviyi planlayan doktorlarınıza sorunuz.

Tedavi planı

Tanı yani teşhis kesinleştikten sonra tedavi planı yapılır. Mümkün olduğunca kişisel ve hastaya uygun (risk adaptasyonlu) tedaviyi sağlamak amacıyla, tedavi ekibi hastaya ilişkin prognoz‎ (sağkalım, hastalıksız yaşam) durumunu etkileyen belirli faktörleri (risk ve prognoz faktörleri‎) dikkate alır.

Hepatoblastomlu hastalarda önemli prognostik faktörler, tanı anında tümörün yeri ve boyutu ve dolayısıyla ameliyat edilebilirliğidir (ayrıca hastalık evreleri ile ilgili sonraki bölüme bakınız). Tümörün ve herhangi bir metastaz‎ın tamamen çıkarılması hastanın iyileşme şansında önemli bir rol oynar, bu nedenle hastalık evresinin tam olarak belirlenmesi güvenilir bir risk değerlendirmesi ve tedavi planlaması için gereklidir. Çoğu hasta ameliyat öncesinde tümörün küçültülmesi amacıyla kemoterapi gördüğünden (preoperatif‎ kemoterapi), bu ameliyat öncesi tedaviye verilen yanıt da hastanın prognozu açısından önemlidir.

Diğer prognostik faktörler hastanın tanı anındaki yaşı, belirli laboratuvar değerlerinin düzeyi (alfa-1-fetoprotein‎, AFP) ve ek olarak, tanı anında tümör çıkarılabilmişse, ince dokudaki (histolojik) hepatoblastom tipidir. Her hasta için mümkün olan en iyi tedavi sonucunu elde etmek amacıyla tedavi planlamasında tüm faktörler göz önünde bulundurulur.

Hepatoblastomun hastalık evrelerine göre sınıflandırılması (PRETEXT sistemi)

Hepatoblastom evresi, Uluslararası Pediatrik Onkoloji Derneği (SIOPEL) Karaciğer Tümörü Çalışma Grubu'nun PRETEXT gruplandırma sistemine göre belirlenmektedir (PRETEXT'in açılımı "PRE-Treatment EXTent of disease "dir, Türkçe çevirisi tedavi öncesi hastalığın yaygınlık durumu). Bu sınıflandırma sistemi – görüntüleme incelemelerine dayanarak – ameliyattan önce (preoperatif) karaciğerdeki tümörün boyutunu dikkate alır: Bir karaciğer lobunun toplam dört (cerrahi olarak) karaciğer sektöründen kaçının etkilendiğine bağlı olarak, dört hastalık aşaması ayırt edilir (I-IV).

Tümör yayılımı değerlendirilirken, hepatoblastomun portal ven (P) veya hepatik venler (V) gibi büyük karaciğer damarlarını tutup tutmadığı veya karaciğer dışına yayılıp yayılmadığı (ekstrahepatik yayılım için E) veya multifokal tümör yayılımı (F), tanı anında tümör rüptürü (tümör yırtılması) (R), lenf nodu tutulumu (N) ve uzak metastazlar (M) olup olmadığı da dikkate alınır. Bu tür bulgular ek risk faktörleri olarak kabul edilir ve ilgili ek harflerle belirtilir.

Hepatoblastom hastalarının risk gruplarına göre sınıflandırılması

Hastalığın evresi ve diğer prognostik faktörler gözönüne alınarak, örneğin tümörün çıkarılması (rezeksiyon) veya tkaraciğer naklinin gerekli olup olmadığına veya kemoterapi‎nin ne kadar yoğun olması gerektiğine karar verilir. Bu nedenle, mümkün olan en iyi bireysel tedavi için hastalar, farklı tedavi planlarının uygulandığı farklı risk veya tedavi gruplarına ayrılırlar. Kural olarak, hastanın nüksetme riski ne kadar yüksekse, tedavi de o kadar yoğun olmalıdır.

Bilinmesinde yarar var: Yeni tanı konmuş hepatoblastomlu tüm hastalara 31.12.2023 tarihine kadar açık olan uluslararası tedavi iyileştirme çalışması PHITT (Paediatric Hepatic International Tumour Trial), toplam dört risk grubu belirlemiştir. Bu risk grubu sınıflandırması ara dönem önerilerde aynen korunmuştur. Mevcut ara dönem önerilerine göre risk grubu sınıflandırması ve tedaviye ilişkin bilgiler "Ara dönem önerilerine göre tedavi" başlıklı ek bölümümüzde bulunabilir.

Tedavi

Karaciğer tümörü olan bir hastanın tedavisi çocuk onkoloji birimi olan bir tedavi merkezinde gerçekleşmelidir. Bu merkezlerdeki yetkin ekip (doktorlar, hastabakıcılar) kanser hastası çocukların tedavisi konusunda uzmanlaşmışlardır ve modern tedavi yöntemlerini bilmektedirler. Çocuk hematologları ve onkologları birbirleri ile uzmanlar grubu olarak sürekli temas halinde bulunurlar. Bu çerçevede hastalarını birlikte geliştirdikleri ve sürekli olarak iyileştirdikleri tedavi planlarına (protokollerine) göre tedavi ederler.

Tedavinin hedefi, tedaviye bağlı yan etkileri ve tedavi sonrası geç etkileri mümkün olduğunca en aza indirecek şekilde hastanın yüksek oranda sağ kalımını sağlamaktır.

Tedavi yöntemleri

Hepatoblastom için kullanılan tedavi yöntemleri arasında karaciğer tümörünü çıkarmak için ameliyat (lokal tedavi) ve neredeyse her zaman kemoterapi yer alır. Bazı hastalarda karaciğer transplantasyonu (nakli) düşünülebilir. Hastaların genç yaşta olması nedeniyle radyoterapi (ışın tedavisi) hepatoblastom için tedavi planının bir parçası değildir. Tedavinin şekli ve seyri öncelikle tümörün alt tipine, konumuna ve boyutuna (ve dolayısıyla ameliyat edilebilirliğine) bağlıdır (bkz. bölüm "Tedavi planı"). Toplam tedavi süresi yaklaşık üç ila on iki aydır.

Hepatoblastomlu bir hastanın tedavisi iki temele dayanır: kemoterapi‎ ve cerrahi olarak tümörün çıkarılması. Tümörün tamamen çıkarılması (rezeksiyon) hastanın hayatta kalması için en önemli faktördür.

Küçük tek bir tümörün olduğu nadir durumlarda (örneğin PRETEXT evre I veya muhtemelen II), ilk adım olarak hemen ameliyat‎ yapılabilir. Ancak çoğu hastada hepatoblastom tanı anında başarılı bir şekilde ameliyat edilemeyecek kadar büyüktür veya akciğerlerde metastaz‎lar söz konusudur. Bu hastalarda ilk adım, (ameliyat öncesi-preoperatif‎) kemoterapi ile tümörün ve varsa metastazların boyutunu küçültmeye çalışmak ve bundan sonra tümörü çıkarmaktır. Hepatoblastomların çoğu kemoterapiye iyi yanıt verdiğinden, bu tedavi planı hastaların yaklaşık %90'ında başarılı olmaktadır.

Kemoterapiden sonra tümörün tedaviye iyi yanıt verip vermediği, yani ameliyat edilebilir olup olmadığı kontrol edilir. Eğer durum böyle değilse, daha fazla kemoterapi bloğu faydalı olabilir. Tümörün cerrahi olarak çıkarılmasının ardından, kalan tümör hücrelerini yok etmek ve böylece nüks riskini en aza indirmek için kemoterapiye devam edilir (postoperatif kemoterapi).

Kemoterapi

Kemoterapi, kanser hücrelerinin büyümesini durdurmayı veya onları yok etmeyi amaçlayan hücre büyümesini engelleyici ilaçların (sitostatik‎ler) uygulanması demektir. Tedavinin etkinliğini arttırmak için, bloklar halinde uygulanan çeşitli ve farklı şekilde kombine edilmiş sitostatik ilaçlar kullanılır. Kural olarak, kemoterapi iki ana aşamadan oluşur: preoperatif indüksiyon kemoterapisi (ameliyat öncesi hücum kemoterapisi) ve postoperatif konsolidasyon kemoterapi (ameliyat sonrası pekiştirme kemoterapisi).

Ana sitostatik ilaç, diğer ilaçlarla (karboplatin, doksorubisin, vinkristin, 5-florourasil, etoposid ve irinotekan gibi) birlikte de kullanılabilen sisplatindir (CDDP). Kemoterapinin yoğunluğu (toplam doz, tedavi döngü sayısı), hastanın hastalığının derecesine göre bulunduğu risk grubuna bağlıdır. Hastalık ne kadar ilerlemişse, tedavi de o kadar yoğun olacaktır.

Ameliyat (cerrahi olarak tümörün çıkarılması)

Tümörün ve herhangi bir uzak metastazın tamamen çıkarılması hastanın hayatta kalması için çok önemlidir. Bu nedenle, yaygın hepatoblastomlar bile (sağlıklı dokuda yeterli bir güvenlik marjı ile) radikal bir şekilde çıkarılmaya çalışılır. Gerekirse bu, örneğin tümöre giden ve tümörden gelen kan damarlarının tamamen tıkanması (damar bağlanması) gibi özel teknikler yardımıyla yapılır. Kural olarak, tam karaciğer segmentleri veya tüm karaciğer lobu çıkarılır. Buna sağ veya sol rezeksiyon veya genişletilmiş sağ veya sol rezeksiyon denir. Uzak metastazlar preoperatif kemoterapiden sonra (ameliyat öncesi kemoterapi) görüntüleme yöntemleri ile hala tespit edilebiliyorlarsa çıkarılmalıdırlar. Bir ameliyattan sonra her zaman en az bir kemoterapi bloğu uygulanmalıdır. Karaciğer naklinden önce akciğerlerin mutlaka tedavi edilmesi gerektiği de unutulmamalıdır.

Karaciğer nakli (transplantasyon)

Cerrahi olarak tümörün çıkarılmasının mümkün olmadığı durumlarda karaciğer nakli düşünülebilir. Bu, örneğin dört karaciğer sektörün tamamının etkilendiği (PRETEXT IV) veya farklı sektörlerde multifokal tutulumu olan hastalar için geçerlidir. Bu durumda, ameliyatın karaciğerdeki mevcut tüm hepatoblastom odaklarını ortadan kaldırması olası değildir. Evre PRETEXT IV ve vasküler tutulumu (damar tutulumu) olan hastalarda tümör kemoterapi ile evre III'e düşürülememişse karaciğer nakli gündeme gelebilir.

Diğer tedavi yöntemleri

Tümör kemoterapiye yanıt vermiyorsa veya tümörün tam çıkarılması ya da karaciğer nakli başka nedenlerle bir seçenek değilse, diğer tedavi olanakları değerlendirilmelidir. En umut verici yöntem kemo-embolizasyon‎ olarak adlandırılan yöntemdir. Bu yöntemde ilaçlar, taşıyıcı maddelerle birlikte görüntü yöntemleri altında doğrudan karaciğer damarlarına enjekte edilir ve böylece onları "kapatır" (embolize eder, embolizasyon). Bu lokal kemoterapinin amacı, tümör hücrelerini yok ederek tümör hacmini azaltmaktır. Bazı durumlarda, daha sonra tümör rezeksiyonu (çıkarılması) yapılabilir veya karaciğer nakline kadar zaman kazanılmış olur. Bununla birlikte, bu yöntem komplikasyonlara yol açabileceğinden bireysel olarak dikkatlice tartışılmalıdır.

Yetişkinlerde karaciğer tümörlerinin tedavisinde kullanılan diğer tedavi yöntemleri – örneğin lazer tedavisi‎, kriyoablasyon (tümör dokusunun dondurulması), radyofrekans ablasyon (tümör dokusunun yüksek frekanslı radyasyon dalgalarıyla ısıtılması) – şimdiye kadar çocukluk ve ergenlik çağında bir öneme sahip değildirler ve sadece palyatif tedavi‎de kullanılmaktadırlar.

Tedavi iyileştirme araştırmaları ve veri bankası

Almanya'da hepatoblastomlu çocukların büyük çoğunluğu, tedavi iyileştirme araştırmaları‎ çerçevesinde standartlaştırılmış tedavi protokollerine göre tedavi edilmektedirler. Tedavi iyileştirme araştırmaları hasta çocukların mevcut en güncek bilimsel veriler ışığında tedavi edilmelerini sağlayan /ve tedavi seçeneklerini sürekli iyileştiren ve geliştiren kontrollü klinik çalışmalardır.

Tanı sırasında bir çalışma mevcut olmadığı için veya çalışmaya alınma kriterlerine uymadıkları için herhangi bir tedavi iyileştirme araştırma protokolüne alınamayan hastalar sıklıkla veri tabanlarında toplanırlar. Böyle bir veri kayıt merkezinin temel amacı, hastalık ve tedavisine ilişkin bilgilerin bir araya getirilerek, tüm klinik, moleküler genetik ve tedaviyle ilgili hasta verilerini toplamak ve böylece tedavinin daha da iyileştirilebilmesini sağlamaktır. Buna ek olarak, sorumlu veri tabanı merkezi genellikle tedavi ekibini o sırada bilinen mümkün olan en iyi tedaviye dayalı (bağlayıcı olmayan) tedavi önerileriyle destekler, böylece hasta bir çalışma dışında da olsa en uygun tedaviyi alır.

Şu anda Almanya'da (uluslararası katılımla) hepatoblastomlu hastalar için aşağıdaki tedavi iyileştirme araştırmaları ve veri kayıt tabanları mevcuttur:

• PHITT çalışması: Paediatric Hepatic International Tumour Trial (PHITT) Eylül 2018'de Almanya'da yeni açılmıştır. Çalışmaya kabul süreci sona ermiştir (31 Aralık 2023); çalışmanın sonuçlarının yaklaşık üç yıl içinde açıklanması beklenmektedir. Yeni hepatoblastom veya hepatosellüler karsinom tanısı alan hastalar (30 yaş altı) çalışmaya dahil edilmistir. Dünya çapındaki tüm büyük çalışma grupları (Avrupa çalışma grubu SIOPEL, Kuzey amerik çalışma grubu COG, Japonya çalışma grubu JPLT, GPOH SIOPEL çlaışma grubunun bir parçasıdır) çalışmaya katılmaktadır; Almanya'nın yanı sıra diğer Avrupa ve Avrupa dışı ülkelerdeki çok sayıda çocuk hastanesi ve çocuk onkoloji tedavi merkezi bu çalışmada yer almaktadır. Almanya'daki ulusal çalışma merkezi, Dr. Irene Schmid yönetiminde LMU Münih Hastanesi'nde (Dr. von Haunersches Kinderspital) bulunmaktadır.
• GPOH Karaciğer tümör veri tabanı: Almanya'da iyi huylu veya kötü huylu karaciğer tümörü gelişen çocuklar, ergenler ve genç yetişkinler (yaş: 0-20 yaş arası) için veri tabanı. HB 99 tedavi iyileştirme araştırmasının sona ermesinin ardından 2011 yılında açılan veri tabanı, o tarihten bu yana öncelikle hastalık hakkındaki bilgileri ve dolayısıyla gelecekteki tedavi seçeneklerini geliştirmek amacıyla veri toplamaya hizmet etmiştir. Çalışma grubu PHITT çalışmasının geliştirilmesinde de yer almıştır (yukarıya bakınız). Veri tabanını Dr. med. Irene Schmid, LMU Münih Hastanesi (Dr. von Haunersches Kinderspital) yönetmektedir. Tedavi için çalışma merkezinin tedavi önerileri mevcuttur.

Güncel ara önerilere göre tedavi: Ara dönem önerilerine göre çeşitli tedavi gruplarındaki hepatoblastom hastaları için tedavi yöntemlerine ilişkin bilgileri burada bulabilirsiniz.

Tedavi başarısı

Hepatoblastomlu çocuklar ve gençler için hayatta kalma beklentileri (prognoz) hastalığın yayılımına, kemoterapiye verilen yanıta ve tümörün çıkarılma olasılığına bağlıdır. İyi bir prognoz‎ için tümörün tamamen çıkarılması şarttır.

Son on ila yirmi yılda, kemoterapi ile tedavi olanakları önemli ölçüde geliştirilmiştir, böylece hepatoblastomlu hastalar için giderek daha iyi iyileşme oranları elde edilmektedir. Genel olarak, Alman çocukluk çağı kanser kayıtlarına göre, tüm hepatoblastom hastalarının yaklaşık %85'i tedavi edilebilmektedir (10 yıllık sağkalım). Bununla birlikte, her bir hasta için sağ kalım, öncelikle tanı sırasında hastalığın ne kadar ilerlediğine (hastalık evresi) ve sonuç olarak hastanın hangi risk grubuna ait olduğuna bağlıdır:

"Çok düşük" ve "düşük" risk gruplarındaki hastalar en olumlu sağkalım beklentisine sahiptir. Bu hastalar genellikle kemoterapiye çok iyi yanıt verdiklerinden, tümörün tamamen çıkarılma olasılığı %90'ın üzerindedir ve buna bağlı olarak sağkalım oranları da yüksektir (5 yıllık sağkalım oranı %90'ın üzerindedir). "Orta riskli" hastaların 5 yıllık sağkalım oranı %70 ila 80 iken, bugüne kadar 5 yıllık sağkalım oranı yaklaşık %50 ila 60 olan "yüksek riskli" hastaların prognozu daha kötüdür. Karaciğer tümörü uzmanları PHITT çalışmasının ve ara dönem tedavi önerilerinin, tedavi oranlarını iyileştireceğini ummaktadırlar.

Uyarı: Yukarıda sözü edilen iyileşme oranları istatistiksel verilerdir. Yalnızca tüm hepatoblastomlu hastalar için önemli ve gerçeğe uygun bir ifade oluşturmaktadır. Bir hastanın iyileşip iyileşmeyeceği konusunda istatistiğe dayanarak bir şey söylemek mümkün değildir.

Kısa Bilgiler (442KB)
yazar: Maria Yiallouros
18/04/2023